Afecta a uno de cada 4.000 niños y niñas en Argentina y, aunque se considera una enfermedad rara (pese a que nos resulte familiar porque la popularizó Messi), es la deficiencia hipofisaria más común.
Cuando la hipófisis, una glandulita en la base del cerebro, tiene una producción insuficiente de somatropina, se diagnostica el déficit de la hormona del crecimiento. Afecta la altura, retrasa la llegada de la pubertad y puede generar otros problemas de salud, como el retraso en la dentición.
La detección temprana y el correcto seguimiento del tratamiento son clave para que los pacientes pediátricos puedan alcanzar los niveles de crecimiento previstos a la edad adulta.
El país cuenta ahora con un nuevo tratamiento: somatrogon. Es la inyección semanal, que acaba de lanzar en el país el laboratorio estadounidense Pfizer, para este déficit en niños y adolescentes.
Está aprobada por Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) a partir de 3 años y reemplaza la necesidad de un pinchazo diario, algo muy efectivo pero que en muchos casos genera desde interferencias por olvidos hasta resistencia a seguir el tratamiento.
“El principal signo de este déficit es el retraso de crecimiento, que se manifiesta por una baja velocidad al crecer y una talla baja. Además, pueden tener alteraciones metabólicas y menor fuerza muscular”, explica a Clarín Analía Morin, jefa del Servicio de Endocrinología del Hospital de Niños Sor María Ludovica, de La Plata.
¿Qué cambia con esta alternativa terapéutica para los pacientes en Argentina?
“El tratamiento se ha hecho por casi 40 años con una hormona de crecimiento de aplicación diaria (como el que hizo que Messi pase de su 1,25 metro a los 9 años al 1,69 que mide hoy). El somatrogon es una hormona de larga acción que permite una sola aplicación por semana. Implicará una menor carga para los pacientes y una menor interferencia en las actividades diarias, como pasar una noche fuera de su casa o un viaje. Además, admite cierta flexibilidad. Si se olvidan de una dosis, se puede aplicar dentro de los 3 días”, detalla.
En pediatría, la altura, la contextura corporal y el peso no están en un plano superficial. En esos consultorios es el mejor indicador del estado de salud.
“Si un niño crece normalmente, es sano. Por esto los pediatras debemos estar muy atentos al control periódico y preciso, construyendo la curva de crecimiento. Si se desvía de la normalidad se deben realizar las evaluaciones necesarias a fin de diagnosticar oportunamente patologías que alteran el crecimiento: la deficiencia de esta hormona”, cuenta.
En la mayoría de los casos, no se conoce la causa de la enfermedad. En algunas personas puede deberse a alteraciones genéticas, tumores, infecciones o traumatismos.
Una vez diagnosticado con una interconsulta en el área de endocrinología pediátrica -donde con una radiografía de mano y muñeca izquierda se evalúa la edad ósea, con un análisis de laboratorio se descarta otra enfermedad que retrase el crecimiento, y se confirma con pruebas de estímulo para evaluar la secreción de hormona de crecimiento- el tratamiento debe empezar lo antes posible.
Cómo funciona esta inyección de larga duración
Somatrogon -que se comercializará acá bajo el nombre Ngenla- es una proteína producida por tecnología de ADN recombinante.
Se trata de una molécula de hormona de crecimiento a la cual se le unieron tres copias del péptido C-terminal (CTP), derivado de la Hormona Gonadotrofina Coriónica Humana. Los CTP prolongan la vida media del somatrogon, lo que permite esa dosificación semanal en lugar de diaria, que era lo habitual con las hormonas de crecimiento.
La vida promedio del somatrogón es de 24 horas y su acción dura 7 días. La presentación es en el formato de lapicera precargada, como la que usan pacientes con diabetes.
“En estudios de fase 2 y 3 demostró una eficacia similar a la hormona de crecimiento diaria, ya hay datos a 5 años que muestran una recuperación de talla sostenida. Su perfil de seguridad también es similar a la hormona diaria, sin agregar nuevos efectos adversos”, explica a Clarín Marta Ciaccio, jefa del servicio de Endocrinología del Hospital Garrahan.
Un estudio de fase 3 de carga de tratamiento cruzado mostró que somatrogon disminuyó la interferencia con la vida cotidiana respecto a la hormona de crecimiento diaria y mejoró la experiencia del tratamiento.
Esta nueva opción terapéutica, traduce Ciaccio, implica un tratamiento “con una franca disminución de la cantidad de inyecciones al año, con una hormona, efectiva, segura y que mostró ser elegida por los pacientes y sus familias”. Se pasa de 365 a 52 inyecciones anuales.
Esta inyección ya se utiliza en Estados Unidos, Canadá, Australia y Japón, al igual que en gran parte de la Unión Europea.
Un pinchazo por semana
“El impacto no es solo físico, sino que además es psicológico y social. Los chicos pueden estar preocupados por ser los más bajos del grado y por ser tratados como de menor edad. Esto puede traer depresión y aislamiento por sentirse diferentes en relación a su grupo de pares. Esta patología también constituye una carga para sus cuidadores/padres, que deben cumplir con los controles médicos y estar atentos a un tratamiento diario”, cuenta Morin.
Inés Castellano, de la Asociación Creciendo, habló en la conferencia de prensa que organizó el laboratorio por el lanzamiento de su inyección semanal en el país y cuenta a Clarín cómo es el día a día de tratar con este déficit.
Ella lleva más de dos décadas al frente de una organización que cumplirá 37 años en septiembre y que desde entonces acompaña a familiares en toda esta larga evolución de los tratamientos de la hormona del crecimiento.
“Los chicos comenzaban su tratamiento con una hormona que se extraía de hipófisis cadavéricas. A partir del ‘85 comenzó la producción de hormonas de crecimiento en laboratorio, con ADN recombinante, y así fue que en el ‘87 esos primeros padres y madres tuvieron la necesidad de unirse en el país para que sus hijos tuvieran acceso a un tratamiento que era costoso y no podían afrontar”, arranca Castellano.
“En todos estos años surgieron nuevos laboratorios, produciendo otras opciones y marcas. Hubo innovaciones en el modo de aplicarla (como el paso de la clásica inyección al formato ‘lapicera’), y esta nueva presentación (la inyección semanal) -considera- va a facilitar el día a día del tratamiento”.
Pero que haya una nueva tecnología disponible, diferencia, no es sinónimo de que sea accesible. La normativa no avanza a la misma velocidad que la ciencia.
“Nos encontramos con un escenario socioeconómico muy complejo en el país, incierto, cambiante. Lo que ahora considerábamos un derecho, que el tratamiento del déficit de esta hormona esté incluido en el Programa Médico Obligatorio (PMO), lo que garantiza su cobertura por parte de las prepagas y obras sociales, o a través de programas públicos, no sabemos si lo será mañana. Las familias nos cuentan que hacen la solicitud y que el Estado no está haciendo las compras, así que no se autorizan y sus hijos no están recibiendo sus medicaciones”, cierra.
El precio de lista de esta nueva inyección, en su menor presentación, de 24mg, es de $ 1.219.531. Desde Pfizer dijeron a Clarín que si bien el tratamiento que existe hasta hoy ya está en el PMO, «el nuevo tratamiento está disponible comercialmente a partir de ahora y con esto se habilitan las conversaciones con los pagadores para definir cobertura».
